新闻&活动 » 里程碑达成|金斯瑞蓬勃生物助力庄亚生物生产的200L GMP凝血因子VIII完成交付

2021年2月7日,金斯瑞蓬勃生物助力庄亚(北京)生物科技有限公司(以下简称“庄亚生物”)生产的200L GMP重组凝血因子VIII完成交付,达成项目的重要里程碑。2019年5月,庄亚生物在南京与金斯瑞蓬勃生物签署合作协议,委托金斯瑞开展重组人凝血第八因子CMC药学研究,内容涵盖了单克隆筛选、工艺开发、分析方法开发及GMP生产。2020年10月,庄亚生物,金斯瑞蓬勃生物及北京昭衍生物技术有限公司(以下简称“昭衍生物”)三方就该项目的临床前动物实验与IND申报签属合作协议,其中委托昭衍生物进行药效、药代及药理和毒理的研究。

血友病是一组包括甲、乙、丙三种类型的遗传性凝血功能障碍出血性疾病,其共同的特征是凝血活酶生成障碍,导致凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者即使在没有明显外伤的情况下也可发生“自发性”出血。凝血因子VIII低水平或缺失将导致甲型血友病。根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测,目前我国血友病患者人数达到14万人,由于人凝血因子VIII供不应求,我国血友病患者多为按需治疗,接受预防性治疗的患者比例仅约2-3%。未来随着预防性治疗在中国的进一步推广将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。

目前,庄亚生物重组凝血因子VIII技术已经获得中美两国技术专利认证和专利合作条约(PCT,Patent Cooperation Treaty)认证。庄亚生物根据其重组凝血因子VIII专利技术开发的表达体系和生产工艺具有高表达和过程控制稳定等特点。生产工艺在金斯瑞蓬勃生物的助力下进一步得到完善,重组凝血因子VIII产量与同类产品相比提升了20多倍,居世界领先水平。庄亚生物计划于2021年第四季度开展临床试验。未来,金斯瑞蓬勃生物将与庄亚生物公司继续合作,助力其凝血因子VIII的商业化生产。

“金斯瑞蓬勃生物助力庄亚生物生产的200L GMP凝血因子VIII已完成交付,我们为这一次里程碑式的事件表示祝贺,” 金斯瑞蓬勃生物首席执行官Brian Min 博士表示,“ 中国血友病患者基数较大,人凝血因子VIII供不应求,我们与患者共同期待改变这一困境。我们将持续关注该项目临床试验进展和商业化生产,并预祝临床试验顺利开展,早日造福血友病患者。”

庄亚生物总经理李齐博士表示:“凝血因子VIII不同于抗体,规模化生产与蛋白的稳定性对药学研究具有非常大的挑战,感谢金斯瑞蓬勃生物如期完成200L GMP重组凝血因子VIII的生产。由于全球凝血因子供应紧张以及重组凝血因子昂贵的价格,全世界只有20%的患者能够定期获得治疗。我们的产品将大大增加重组凝血因子VIII的可及性,将从根本上改变血友病患者的治疗与预防格局,从而大大提高患者的生活质量。期待与金斯瑞蓬勃生物的进一步合作。”

关于庄亚(北京)生物科技有限公司

庄亚(北京)生物科技有限公司是一家国际化的创新生物制药公司,在美国及中国北京经济技术开发区设有研究中心。庄亚生物长期专注于止血、抗血栓及罕见疾病的新型药物研究,尤其在使用传统的或新型的凝血因子治疗遗传性或获得性出血性疾病(如血友病A和血友病B)、急性创伤性出血(如外伤或外科手术)、血栓性疾病(如深静脉血栓和中风等)等方面深耕多年。同时公司还专注于肿瘤靶向治疗领域,依托靶向纳米抗体平台开发多种抗肿瘤药物,其特点能够靶向性的作用于恶性肿瘤,包括无标记的恶性肿瘤细胞,开辟了肿瘤治疗的新途径。

关于金斯瑞蓬勃生物

金斯瑞蓬勃生物是金斯瑞旗下生物医药合同研发生产组织(CDMO),拥有一站式生物药研发平台, 积极为客户提供从靶点开发到商业化生产的端到端服务。

金斯瑞蓬勃生物拥有一站式抗体药开发解决方案,涵盖抗体药发现(杂交瘤技术、噬菌体展示抗体文库技术、全人源动物平台、双特异抗体技术,单B细胞筛选平台)、抗体工程(人源化、成药性评价与优化、亲和力成熟)和抗体评价(生物活性、理化)等抗体药发现服务。在临床前药学开发方面,金斯瑞蓬勃生物为客户提供一体化的从细胞系开发到临床样品生产整合型平台与服务,为IND和临床实验提供高质量材料并加速开发进程。金斯瑞蓬勃生物的基因细胞治疗整体解决方案涵盖了质粒病毒工艺开发,临床样本生产和商业化生产的服务。生产工艺的开发控制确保了合规性,所有的试验、偏差都被严格研究控制,提高试验的可重复性,记录真实完整确保了数据的可追溯性。

金斯瑞蓬勃生物始终以“合作加速创新”为理念,致力于帮助客户缩短生物创新药进入临床的时间,并显著降低客户研发的成本,加速医药转化,共建健康未来。

关于昭衍新药

昭衍新药是中国最早的企业化GLP实验室,已有20余年的历史,拥有北京(北京昭衍新药研究中心股份有限公司)及苏州(昭衍(苏州)新药研究中心有限公司)两个GLP机构。昭衍新药的GLP机构多次通过中国CFDA、美国FDA、OECD、韩国MFDS 的GLP认证或检查,昭衍新药同时还通过AAALAC(动物福利)认证、中国国家实验室认可委员会(CNAS)和国际实验室认证联盟(ILAC)的质量管理体系ISO/IEC 17025认可,提供的实验报告可同时满足国内和国际注册要求。

昭衍新药是专业化新药临床前外包服务公司,为客户提供早期药物开发方案的个性化设计、药物筛选、药效学研究、药代动力学研究、安全性评价和药品注册服务;昭衍新药还具有药物临床试验、药物警戒服务及非药物评价服务。昭衍已经成功为国内外众多的医药企业和研发机构提供了临床前及临床评价服务,客户遍布中国以及美国、欧洲、日本以及其它国家。